Células CAR-T: Una ventana a la medicina personalizada

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El cáncer, una enfermedad persistente

El cáncer hematológico supone entre el 8-10% de todos los tumores. Cada año se diagnostican en Europa unas 188.000 personas y su mortalidad está en torno a 100.000 personas. A pesar de los esfuerzos por sacar fármacos adelante y los grandes avances conseguidos estos últimos años con el desarrollo de inmunoterapias, muchos de los pacientes oncológicos experimentan una recaída tras las terapias iniciales, y la profundidad y la duración de la respuesta, la supervivencia, y la calidad de vida, disminuyen con cada tratamiento sucesivo. Las terapias con células CAR-T han mostrado un potencial transformador para el tratamiento de las neoplasias hematológicas. Con la terapia de células CAR-T, se empieza a ofrecer por fin a los pacientes una opción de tratamiento personalizado que se administra en una única dosis.

Una nueva alternativa terapéutica

Esta terapia tan revolucionaria utiliza células del propio paciente para tratar el tumor. Se extrae sangre de los pacientes, y se seleccionan mediante aféresis los linfocitos T, un tipo de célula inmunitaria encargada de dirigir la respuesta antitumoral. Estos linfocitos se modifican genéticamente en el laboratorio para que expresen un receptor llamado CAR (receptor de antígeno quimérico) capaz de reconocer específicamente un antígeno tumoral (una molécula en la superficie de las células del tumor). Además de contar con la zona de reconocimiento del antígeno, el receptor CAR cuenta con dominios que proporcionan las señales necesarias para activar eficazmente a las células CAR-T. De esta manera, las células CAR-T son capaces de reconocer las células tumorales y activar la respuesta inmunológica contra las células neoplásicas. Es decir, el sistema inmune del propio paciente se “re-educa” para atacar al tumor.

Procedimiento esquematizado de las terapias con células CAR-T Fuente: National Cancer Institute

Inmunoterapias marca España

Sin embargo, España no se queda atrás en el desarrollo de nuevas terapias. El pasado 10 de febrero de 2021, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) aprobó la primera terapia CAR-T para el tratamiento de pacientes con Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA). La LLA es uno de los principales tipos de leucemia en niños menores de 20 años. Se trata de un cáncer de la sangre que consiste en una producción excesiva de linfocitos.

Esta nueva terapia, denominada CAR-T ARI-0001, se convirtió en la primera desarrollada y fabricada en Europa gracias a investigadores y fondos públicos y una campaña de crowdfunding que consiguió recaudar más de 1,8 millones de euros. La terapia recibe el nombre en honor a Ariana Benedé, paciente fallecida de LLA que impulsó la campaña de crowdfunding.

El ensayo clínico fue llevado a cabo en el Hospital Clínic, donde se desarrolló la terapia, y el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona. En este ensayo se incluyeron pacientes con LLA que habían recibido varias líneas de tratamiento y para los que no había alternativas terapéuticas. El tratamiento con CAR-T ARI-0001 consiguió respuestas completas en el 70% de los pacientes.

Medicina personalizada al alcance de todos

En 2018 se aprobaron los primeros CAR-T industriales, dirigidos contra CD19, un marcador característico de las células de la LLA. Sin embargo, el hecho de que esta nueva terapia sea fruto de la academia (investigación pública) en vez de la industria privada hace que los costes de administración de esta terapia sean muy inferiores. El precio que se espera para el CAR-T académico frente a los comerciales es en torno a 10 veces inferior.

La terapia con células CAR-T se convierte así en la promesa de las terapias celulares para los pacientes que luchan contra cánceres sanguíneos agresivos y avanzados con opciones de tratamiento eficaces limitadas.

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